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Neuigkeiten aus der Forschung und Entwicklung

Ultomiris – wie Soliris, nur alle 8 statt 2 Wochen!

Alexion – der Hersteller von Soliris – hat in den USA eine FDA-Zulassung für eine verbesserte Version von Soliris erhalten: ULTOMIRIS (Wirkstoff Ravulizumab). Der Unterschied zu Soliris besteht darin, dass der Abstand zwischen den intravenösen Gaben acht anstatt zwei Wochen beträgt. Mit einer Zulassung in Europa wird allerdings erst Ende 2021 – Anfang 2022 gerechnet. Bis die Krankenkassen allerdings der Kostenübernahme für aHUS-Patienten zustimmen, wird wahrscheinlich noch weitere Jahre dauern. Mehr dazu finden Sie in einem Statement von aHUS-Alliance hier.

Laut aHUS-Alliance – einem internationalen Verbund von aHUS-Patientengruppen (auch aus Deutschland) – wird der Preis für Ultomiris, gerechnet auf ein Jahr, vergleichbar mit dem von Soliris sein. Allerdings würde man an den aufwändigen Infusionen sparen, was ein gutes Argument bei Diskussionen mit Krankenkassen wäre. Auf jeden Fall würde die Lebensqualität von aHUS-Patienten erheblich steigen.

Bis zur Zulassung von Ultomiris in Europa könnte allerdings ein weiterer Player auf die Bühne kommen: Firma AMGEN – ein großes Pharmakonzern und Konkurrent von Alexion – entwickelt ein Bio-Similar (eine Nachahmung) von Soliris. Amgen versucht gerade, die Soliris-Patente von Alexion, die 2017 um weitere 10 Jahre verlängert wurden, per Gericht um 5 Jahre zu verkürzen. Sollte Amgen Erfolg haben, könnte ab 2022 ein Konkurrenzprodukt auf den Markt kommen, das den Preis von Soliris runterdrücken wird.

Auf unsere Frage, ob das neue Bio-Similar auch für MPGN/C3G-Patienten zugelassen wird, antwortete die Repräsentation von Amgen in Deutschland negativ. MPGN-Patienten müssen also weiterhin um einen Off-Label-Use von Soliris oder von dem neuen Biosimilar gegen die Krankenkassen kämpfen. Die Hoffnung ist jedoch, dass bei einem günstigeren Produkt die Chancen auf Erfolg besser stehen. Ihre Fragen zu diesem Thema können Sie an mpgn@gmx.de schreiben.

Vorträge des nationalen aHUS-Patiententags:

Gesa Schalk (2018): Impfen und Antibiotikaprophylaxe

Infusion@home (2018): Vortrag,  Patientenbroschüre i@h

Gesa Schalk (2017): Atypisches HUS und Genetik

Gesa Schalk (2016): Diagnostik und Therapie des aHUS

2015: 3. aHUS-Patienten- und Angehörigentag 

Veröffentlichungen und Studien

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Für aHUS und MPGN

Welche Therapien sind für komplementvermittelte Krankheiten bereits verfügbar und welche sind noch in der Pipeline? Worauf können wir hoffen? Wie weit sind die Pharmakonzerne mit ihren Testphasen? Antworten darauf finden Sie im “Compendium of current complement therapeutics” (veröffentlicht 2019).

aHUS:

Studie zum Ausgang von Schwangerschaften bei Frauen mit aHUS mit und ohne Eculizumab(Soliris)-Therapie (Veröffentlicht in Nephrology Dialysis Transplantation im Juni 2019)

Ein umfangreiches Kompendium über aHUS und verfügbare Therapien (veröffentlicht in International Journal of Nephrology and Renovascular Disease im September 2019): Optimal management of atypical hemolytic uremic disease: challenges and solutions 

Studie über den Ausbruch von aHUS während und direkt nach der Schwangerschaft (veröffentlicht im Januar 2020): Pregnancy-Associated Atypical Hemolytic Uremic Syndrome

Verständliche Erklärung einer koreanischen Studie zur Plasma-Therapie bei aHUS und Möglichkeiten des Absetzens von Eculizumab (Soliris) auf der Website der aHUS-Alliance

MPGN / C3-Glomerulopathie / Dense Deposit Disease

Die erste umfangreiche deutsche Veröffentlichung über MPGN / C3-Glomerulopathie erschien 2015 in der Zeitschrift “Nephrologe”: Prof. B. Hohenstein – “State-of-the-art”: C3-Glomerulopathie und membranproliferative Glomerulonephritis – Die Zusammenfassung dazu finden Sie auf unserer Seite Erkrankungen-MPGN/C3G/DDD