August 2023: The CompCure Study: Prospektive Kohortenstudie bei C3 Glomerulopathie

Seit Sommer 2023 verteilen Ärzte in deutschen und europäischen Nierenzentren das Informationsblatt und die Einwilligungserklärung zu dieser Studie. Es geht um ein Register inklusive einer Biobank, in der Informationen über die Erkrankung sowie Blut- und Urinproben gesammelt werden, um C3G/ICMPGN besser zu verstehen und neue Therapien zu entwickeln.

Das Formular enthält 7 Seiten mit Informationen über die Krankheit und den Datenschutz im Register sowie 2 Seiten zum Ausfüllen: eine Einwilligung, dass einmal im Jahr eine Blut- und Urinprobe des Patienten in die Biobank eingeschickt, anonymisiert bzw. pseudonymisiert und gründlich untersucht wird. Wenn in den Proben etwas Wichtiges gefunden wird, was für die Diagnostik oder Therapie von Relevanz ist, werden die Patienten darüber informiert. Ansonsten werden die Daten komplett anonym gespeichert.

Das Register ist ein Herzensprojekt unseres Vereins, an dem wir seit Jahren zusammen mit den Ärzten arbeiten. Es wurde mit finanzieller Hilfe von CompCure aufgesetzt – der Stiftung, an die unser Verein letztes Jahr viel gespendet hat. Die Stiftung wurde von einer betroffenen Mutter  gegründet, die viel Hoffnung darin setzt, damit ihrer Tochter irgendwann geholfen werden kann.

Wir rufen alle Patienten und Angehörigen dazu auf, bei der Studie mitzumachen, damit wir die Krankheit endlich besiegen können! Sollte Ihr Arzt/Ihre Ärztin Sie noch nichts davon gehört hat, kann er oder sie gern unseren Verein per E-Mail kontaktieren: mpgn(at)ahus-selbsthilfe.de

Oktober 2021: virtuelle Vorlesungsreihe der C3G-Experten aus Iowa (USA)

Die Vorträge in englischer Sprache finden Sie hier. Die Zusammenfassung in Deutsch können Sie als PDF-Datei herunterladen.
Hier sind die Themen der Vorträge:
Vortrag 1: Grundlagen des Komplementensystems, Diagnose C3-Glomerulopathie (Dr. Richard Smith) – Link zum englischsprachigen Video
Vortag 2: Wie wird C3-Glomerulopathie (MPGN Typ 2) behandelt und welche Medikamente werden entwickelt (Dr. Carla Nester) – Link zum englischsprachigen Video
Vortrag 3: Transplantationen und C3-Glomerulopathie (Dr. Christie Thomas) – Link zum englischsprachigen Video

Oktober 2020: C3-Glomerulopathie – Patiententag der Uni Iowa

Es war die wichtigste Veranstaltung des Jahres für Patienten mit C3-Glomerulopathie, diesmal im Online-Format. Über 100 Teilnehmer aus ganzer Welt (USA, Kanada, Neuseeland, Australien, Italien, UK, Niederlande usw.) waren dabei und konnten live Fragen an die besten C3G-Experten stellen: Richard Smith und Carla Nester. Folgende Themen wurden behandelt:

• Diagnosestellung und aktuelle Therapieansätze
• Transplantation und C3G
• Ernährungsumstellung als mögliche Therapie gegen Autoimmunerkrankungen
• Neue Medikamentenentwicklungen

Unseren Bericht dazu finden Sie hier.

Juni 2020: Zulassung von Ultomiris in der EU

Ddie Europäische Kommission hat den Wirkstoff Ravulizumab (Handelsname Ultomiris) zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit aHUS zugelassen, die zuvor nicht mit Komplement-Inhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab (Handelsname Soliris) mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben. Diese Entscheidung über die Marktzulassung gilt in allen Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island, Norwegen und Liechtenstein.

Der Unterschied zu Soliris besteht darin, dass der Abstand zwischen den intravenösen Gaben acht anstatt zwei Wochen beträgt. Mehr dazu finden Sie in dieser Pressemitteilung. Es wird erwartet, dass alle aHUS-Patienten (und vielleicht auch Patienten mit MPGN/C3-Glomerulopathie im Off-Label-Use) bald auf Ultomiris umgestellt werden können. Die größeren Abstände zwischen den Infusionen würden die Lebensqualität erheblich verbessern.

Weitere Informationen über neue Medikamentenentwicklungen für aHUS und MPGN/C3-Glomerulopathie finden Sie hier.

Juni 2020: Deutscher aHUS/MPGN-Patiententag

Der diesjährige Patiententag fand am 6. Juni 2020 als Online-Seminar statt. Mehr zum Programm und den Referenten. Das Seminar wurde aufgezeichnet. Um den Zugang zum Video zu erhalten, kontaktieren Sie bitte mpgn@gmx.de. Ein Kurzbericht in englischer Sprache ist hier zu finden.

Oktober 2019: C3G-Patiententag in Iowa – Zusammenfassung und Link zum Video

Die Vorträge der Patientenkonferenz in Iowa sind online. Besonders empfehlenswert sind die 2 Vorträge von Carla Nester und ein Vortrag von Richard Smith. Das Wichtigste in Kürze:

1. Es werden 5 neue Medikamente getestet, die uns helfen könnten. (Übrigens: Eins davon – Avacopan – ist für ANCA Vasculitis bereits in Europa zugelassen. Es wird sicherlich helfen, die Komplementenkaskade an einer Stelle zu “korrigieren”, aber das wird nur einen kleinen Teil der Probleme lösen.)
2. Es sollte gleichzeitig an mehreren “Baustellen” gearbeitet werden: a) der Blutdruck muss unter Kontrolle sein (Ramipril) – und das nicht primär, um Herz-Kreislauf-Krankheiten vorzubeugen, sondern um den Druck in den Glomerulis zu senken und damit die Zerstörung zu verlangsamen. b) MMF (=CellCept) braucht man, um Entzündungsprozesse zu unterdrücken, womit automatisch auch die Immunprozesse ausgebremst werden, was die Progression der Krankheit ausbremst. 3) Kortison wirkt ähnlich wie MMF, nur viel schneller und darf wegen Nebenwirkungen nicht zu lange eingenommen werden. Also, die Kortisonstöße und Prednison-Tabletten, die die meisten von uns gleich am Anfang bekommen haben, waren sinnvoll.
3. Soliris wirkt bei allen unterschiedlich und sein Effekt verblasst im Laufe der Zeit.

Insgesamt ist das Webinar sehr empfehlenswert, die Komplementenkaskade wird sehr schön erklärt und die neuen Medikamente geben auch ein wenig Hoffnung.
Viel Spaß damit! – Link

September 2019: Ultomiris – wie Soliris, nur alle 8 statt 2 Wochen!

Alexion – der Hersteller von Soliris – hat in den USA eine FDA-Zulassung für eine verbesserte Version von Soliris erhalten: ULTOMIRIS (Wirkstoff Ravulizumab). Der Unterschied zu Soliris besteht darin, dass der Abstand zwischen den intravenösen Gaben acht anstatt zwei Wochen beträgt. Mit einer Zulassung in Europa wird allerdings erst Ende 2021 – Anfang 2022 gerechnet. Bis die Krankenkassen allerdings der Kostenübernahme für aHUS-Patienten zustimmen, wird wahrscheinlich noch weitere Jahre dauern. Mehr dazu finden Sie in einem Statement von aHUS-Alliance hier.

Laut aHUS-Alliance – einem internationalen Verbund von aHUS-Patientengruppen (auch aus Deutschland) – wird der Preis für Ultomiris, gerechnet auf ein Jahr, vergleichbar mit dem von Soliris sein. Allerdings würde man an den aufwändigen Infusionen sparen, was ein gutes Argument bei Diskussionen mit Krankenkassen wäre. Auf jeden Fall würde die Lebensqualität von aHUS-Patienten erheblich steigen.

Bis zur Zulassung von Ultomiris in Europa könnte allerdings ein weiterer Player auf die Bühne kommen: Firma AMGEN – ein großes Pharmakonzern und Konkurrent von Alexion – entwickelt ein Bio-Similar (eine Nachahmung) von Soliris. Amgen versucht gerade, die Soliris-Patente von Alexion, die 2017 um weitere 10 Jahre verlängert wurden, per Gericht um 5 Jahre zu verkürzen. Sollte Amgen Erfolg haben, könnte ab 2022 ein Konkurrenzprodukt auf den Markt kommen, das den Preis von Soliris runterdrücken wird.

Auf unsere Frage, ob das neue Bio-Similar auch für MPGN/C3G-Patienten zugelassen wird, antwortete die Repräsentation von Amgen in Deutschland negativ. MPGN-Patienten müssen also weiterhin um einen Off-Label-Use von Soliris oder von dem neuen Biosimilar gegen die Krankenkassen kämpfen. Die Hoffnung ist jedoch, dass bei einem günstigeren Produkt die Chancen auf Erfolg besser stehen. Ihre Fragen zu diesem Thema können Sie an mpgn@gmx.de schreiben.

März 2018: Medikamentenentwicklung für C3-Glomerulopathie

Download (Bericht in englischer Sprache)

Im März 2018 veranstaltete Achillion – ein Start-up in den USA, der einen Faktor-D-Hemmer als Therapie für C3-Glomerulopathie (MPGN) entwickelt, ein Meeting für Patienten, in dem Patienten über ihre Symptome, Sorgen und alltägliche Probleme berichteten. Im 2. Teil des Meetings wurden Vorträge von Experten zu Herausforderungen auf dem Weg zu einer wirksamen C3G-Therapie gehalten und es wurde über die Entwicklung neuer Medikamente berichtet, insbesondere des Achillion-Medikamentes, das sich momentan (2020) in der klinischen Phase 2 befindet.

Inzwischen wurde der Start-up von Alexion – dem Hersteller von Soliris – aufgekauft, über den Stand der klinischen Studie ist nichts bekannt.