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Patienten können der FORSCHUNG helfen!

The CompCure Study: Prospektive Kohortenstudie bei C3 Glomerulopathie

Seit Sommer 2023 verteilen Ärzte in deutschen und europäischen Nierenzentren das Informationsblatt und die Einwilligungserklärung zu dieser Studie. Es geht um ein Register inklusive einer Biobank, in der Informationen über die Erkrankung sowie Blut- und Urinproben gesammelt werden, um C3G/ICMPGN besser zu verstehen und neue Therapien zu entwickeln.

Das Formular enthält 7 Seiten mit Informationen über die Krankheit und den Datenschutz im Register sowie 2 Seiten zum Ausfüllen: eine Einwilligung, dass einmal im Jahr eine Blut- und Urinprobe des Patienten in die Biobank eingeschickt, anonymisiert bzw. pseudonymisiert und gründlich untersucht wird. Wenn in den Proben etwas Wichtiges gefunden wird, was für die Diagnostik oder Therapie von Relevanz ist, werden die Patienten darüber informiert. Ansonsten werden die Daten komplett anonym gespeichert.

Das Register ist ein Herzensprojekt unseres Vereins, an dem wir seit Jahren zusammen mit den Ärzten arbeiten. Es wurde mit finanzieller Hilfe von CompCure aufgesetzt – der Stiftung, an die unser Verein letztes Jahr viel gespendet hat. Die Stiftung wurde von einer betroffenen Mutter  gegründet, die viel Hoffnung darin setzt, damit ihrer Tochter irgendwann geholfen werden kann.

Wir rufen alle Patienten und Angehörigen dazu auf, bei der Studie mitzumachen, damit wir die Krankheit endlich besiegen können! Sollte Ihr Arzt/Ihre Ärztin Sie noch nichts davon gehört hat, kann er oder sie gern unseren Verein per E-Mail kontaktieren: mpgn(at) gmx.de

Klinische Studien

Iptacopan von Novartis:

Zum ersten Mal erreichen nun Medikamente für C3-Glomerulopathie die Reife, in einer klinischen Studie der Phase III getestet zu werden! Die Neuentwicklung von Novartis – Iptacopan (Faktor B Hemmer) – wird in Deutschland seit an erwachsenen Patienten mit C3-Glomerulopathie getestet. Die Rekrutierung von Erwachsenen ist bereits abgeschlossen, wir sind gespannt auf die Ergebnisse. Die Zulassung wird jedoch wahrscheinlich noch 1-2 Jahre in Anspruch nehmen.

Pegcetacoplan von Apellis:

Pegcetacopaln ist ein Medikament, das direkt an C3-Komplementen andockt, sie bindet und die C3-Ebene der Komplementenkaskade zu 90% hemmt, so dass noch genug C3-Komplemente für die eigene Immunabwehr übrigbleiben. Pegcetacoplan ist unter dem Handelsnamen Aspaveli in Deutschland bereits für PNH (paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie) zugelassen und kann bei Krankenkassen und Krankenversicherungen für eine Therapie außerhalb der Zulassung beantragt werden.

Es gibt zwei Studiendesigns für Pegcetacoplan für C3G-Patienten:
1. VALIANT (Phase 3) – für C3G und IC-MPGN-Patienten ab 12 (sowohl für transplantierte als auch nicht transplantierte Patienten, Placebo-Arm für 26 Wochen) – Link zu weiteren Informationen über die Studie in den USA – es gibt aber auch Nierenzentren in Deutschland, an denen man an der Studie teilnehmen kann.
2. NOBLE (Phase 2) – nur für transplantierte C3G bzw. IC-MPGN-Patienten ab 18 (Placebo-Arm nur 12 Wochen). Link zu weiteren Informationen über die Studie in den USA.

Publikationen

1. Informationen über neue Medikamente, die entwickelt werden, hat 2020 Prof. Dr. Peter F. Zipfel in seinem Artikel “C3-Glomerulopathie: Komplementvermittelt uns sehr selten” zusammengefasst. Link zum Artikel
   Professor Zipfel unterstützt unseren Verein sehr aktiv und hält Vorträge auf unseren Patiententagen. Wenn Sie über diese Veranstaltungen informiert werden möchten, schreiben Sie an mpgn(at)gmx.de.
2. Die erste umfangreiche deutsche Veröffentlichung über MPGN / C3-Glomerulopathie erschien 2015 in der Zeitschrift “Nephrologe”: Prof. B. Hohenstein – “State-of-the-art”: C3-Glomerulopathie und membranproliferative Glomerulonephritis – Die Zusammenfassung dazu finden Sie auf unserer Seite Erkrankungen-MPGN/C3G/DDD
3. Hilft Eculizumab (Soliris) wirklich gegen C3-Glomerulopathie? Eine Studie aus 2018 hatte eher ernüchternde Ergebnisse, jedoch ist das Design der Studie aus Sicht unserer Mitglieder ziemlich fraglich für einen Erfolg. Tatsache ist, dass es viele persönliche Berichte von C3G-Patienten gibt (auch von transplantierten Patienten), bei denen dank Soliris viele Symptome gemildert werden konnten. Hier können Sie sich die Eckdaten der Studie anschauen: Piero Ruggenenti – C5 Convertase Blockade in Membranoproliferative Glomerulonephritis: A Single-Arm Clinical Trial 

Neuste Erkenntnisse zur C3-Glomerulopathie

Im Oktober 2021 fand eine virtuelle Vorlesungsreihe der C3G-Experten aus Iowa (USA) statt. Die Vorträge in englischer Sprache finden Sie hier. Die Zusammenfassung in Deutsch können Sie als PDF-Datei herunterladen.
Hier sind die Themen der Vorträge:
Vortrag 1: Grundlagen des Komplementensystems, Diagnose C3-Glomerulopathie (Dr. Richard Smith) – Link zum englischsprachigen Video
Vortag 2: Wie wird C3-Glomerulopathie (MPGN Typ 2) behandelt und welche Medikamente werden entwickelt (Dr. Carla Nester) – Link zum englischsprachigen Video
Vortrag 3: Transplantationen und C3-Glomerulopathie (Dr. Christie Thomas) – Link zum englischsprachigen Video